DFP-Supplementum: Spinale Muskelatrophie – eine therapierbare Motoneuronerkrankung

Die spinale Muskelatrophie hat sich dank innovativer Therapieentwicklungen der vergangenen Jahre einem Wandel unterzogen und entspricht nicht mehr der gefürchteten und oft tödlich verlaufenden Erkrankung aus älteren Lehrbüchern. Es stehen aktuell gleich drei verschiedene Therapieoptionen zur Verfügung, die mit einer deutlich verlängerten Überlebenszeit einhergehen und mit einer Stabilisierung bzw. Verbesserung der Muskelkraft assoziiert sind. Gleichermaßen sind dieselben Therapieansätze nun auch bei anderen hereditären Erkrankungen in Entwicklung und haben das Potential für eine medizinische Revolution in der Therapierbarkeit seltener hereditärer Erkrankungen.