Kin­der­arz­nei­mit­tel­for­schung: Inno­va­tion und Hoffnung

15.12.2017 | Medizin

Wir brau­chen geprüfte Medi­ka­mente und Dar­rei­chungs­for­men, müs­sen die rich­tige Dosie­rung für die jewei­lige Alters­gruppe ken­nen. Und dafür brau­chen wir Stu­dien im Land“, betonte Univ. Prof. Ruth Laden­stein vom öster­rei­chi­schen Stu­di­en­netz­werk für Arz­nei­mit­tel und The­ra­pien OKIDS Mitte Novem­ber bei einem Kon­gress in Wien. Arz­nei­mit­tel­for­schung bei Kin­dern und Jugend­li­chen sei auch des­halb so wich­tig, weil viele Betrof­fene nur im Rah­men von Stu­dien Medi­ka­mente erhiel­ten, die sie sonst nicht bekom­men wür­den. Das betreffe vor allem Kin­der mit sel­te­nen ange­bo­re­nen Erkran­kun­gen, erklärte Univ. Prof. Wolf­gang Sperl, Prä­si­dent der Öster­rei­chi­schen Gesell­schaft für Kin­der- und Jugend­heil­kunde. Bei der häma­to­lo­gi­schon­ko­lo­gi­schen Behand­lung von Kin­dern ist Öster­reich euro­pa­weit gese­hen füh­rend. „Eine starke Ver­net­zung der Behand­lungs­zen­tren ist dafür nötig, ist aber noch nicht in allen Berei­chen selbst­ver­ständ­lich“, so Sperl. Doch sei man auf einem guten Weg: Gab es vor zehn Jah­ren bei ledig­lich einem Drit­tel der Arz­nei­mit­tel eine klare Indi­ka­tion oder Infor­ma­tio­nen für die Anwen­dung bei Kin­dern, ist dies heute „bei fast der Hälfte aller Medi­ka­mente der Fall“, berich­tete Robin Rum­ler, Vize­prä­si­dent der Phar­mig (Inter­es­sens­ge­mein­schaft der phar­ma­zeu­ti­schen Indus­trie). 2007 ist die Kin­der­arz­nei­mit­tel-Ver­ord­nung (EU Paediatric Regu­la­tion), die spe­zi­fi­sche Stu­dien mit Kin­dern in allen Alters­klas­sen vor­sieht, in Kraft getre­ten. Seit­her sind mehr als 260 neue Medi­ka­mente in fast 30 ver­schie­de­nen Dar­rei­chungs­for­men für Kin­der auf den Markt gekom­men. In die­sem Zeit­raum gab es bei Stu­dien eine Stei­ge­rung von 230 im Jahr 2006 auf knapp 400 heute – Ten­denz wei­ter steigend.

Anreiz: Refi­nan­zie­rung

Dar­über hin­aus erleich­tern Refi­nan­zie­rungs-Anreize wie zum Bei­spiel ver­län­gerte Patent­lauf­zei­ten die Umset­zung, betonte Rum­ler. Eine Stu­die für die Medi­ka­tion bei Kin­dern ist völ­lig anders kon­zi­piert als bei Erwach­se­nen: Der Pati­en­ten­pool ist klei­ner und es ist wesent­lich mehr Personal(training) und Zeit erfor­der­lich. Rum­ler dazu: „Bei die­ser vul­nerablen Pati­en­ten­gruppe ist es beson­ders wich­tig, den Eltern und Kin­dern aus­führ­lich zu erklä­ren, was bei einer Stu­die pas­siert und das Nut­zen-Risiko-Pro­fil auf­zu­zei­gen.“ Unter­stüt­zung für Ärzte gibt es in die­sem Bereich durch die euro­päi­sche Pati­en­ten­aka­de­mie für the­ra­peu­ti­sche Inno­va­tio­nen EUPATI. Das Zau­ber­wort dabei lau­tet „Pati­en­ten­in­vol­ve­ment“. Betrof­fene Eltern erhal­ten fun­dierte Infor­ma­tio­nen zu kli­ni­scher For­schung, was die Ent­schei­dungs­fin­dung erleich­tert. Dar­über hin­aus kön­nen Betrof­fene ihren teils gro­ßen Erfah­rungs­schatz in die Pla­nung und Durch­füh­rung der Stu­die mit­ein­brin­gen. Das spart letzt­lich auch Kos­ten, weil die Ziele einer Stu­die mit einer höhe­ren Wahr­schein­lich­keit erreicht wer­den, wie eine Stu­die des King’s Col­lege Lon­don ergab.

In Öster­reich lau­fen aktu­ell Stu­dien in 35 Indi­ka­tio­nen in mehr als 14 Haupt­be­rei­chen der Päd­ia­trie. „Diese Stu­dien bedeu­ten Inno­va­tion für Öster­reich und Hoff­nung für die Pati­en­ten“, betonte Laden­stein. OKIDS – des­sen Geschäfts­füh­re­rin sie ist – setzt sich als Netz­werk für Arz­nei­mit­tel­stu­dien und The­ra­pien bereits seit 2013 für die Ver­bes­se­rung der Arz­nei­mit­tel­si­cher­heit bei Kin­dern ein, indem es Uni­ver­si­täts­kli­ni­ken, Spe­zi­al­zen­tren und die Phar­ma­in­dus­trie bei der Durch­füh­rung der Stu­dien unter­stützt. Wich­tige Part­ner dabei sind unter ande­ren das Gesund­heits­mi­nis­te­rium, die Phar­mig und EUPATI. OKIDS plant eine ver­stärkte Zusam­men­ar­beit mit Päd­ia­tern und nie­der­ge­las­se­nen Ärz­ten. „Um die Ziele lang­fris­tig umzu­set­zen, ist jedoch eine bes­sere Basis­för­de­rung not­wen­dig“, so Laden­stein. Ein wei­te­res erklär­tes Ziel: die Bevöl­ke­rung über die Not­wen­dig­keit, die Qua­li­tät und die Pati­en­ten­si­cher­heit im Rah­men von Stu­dien bes­ser aufklären.

© Öster­rei­chi­sche Ärz­te­zei­tung Nr. 23–24 /​15.12.2017